Distrofia muscolare di Duchenne, speranze dalla ricerca: individuato possibile percorso terapeutico

Distrofia muscolare di Duchenne (DMD): i ricercatori dell’Università di Yale hanno identificato un possibile trattamento terapeutico della rara malattia genetica per la quale, allo stato, non esiste ancora una cura. Lo studio, pubblicato sulla rivista “Science Signaling“, si è concentrato su un gruppo di enzimi chiamati “proteina tirosin-fosfatasi“, consideratI, finora “undruggable”, vale a dire cioè, che non si riusciva a renderli bersaglio del farmaco. La DMD è la forma più comune di distrofia muscolare: una malattia che porta alla progressiva debolezza e alla degenerazione dei muscoli scheletrici e cardiaci; emerge in circa 16 individui maschi su 100mila, con un’aspettativa di vita di circa 26 anni. Nel report di Yale, coordinato dal professore di farmacologia Anton Bennett, sono stati analizzati circa 162mila composti, fino all’individuazione di un composto molecolare che ha bloccato l’attività dell’enzima legandosi ad un sito allosterico precedentemente sconosciuto. La speranza dei ricercatori è ora quella di sviluppare al più presto il trattamento ed ottenere importanti risultati non solo nella risposta alla distrofia muscolare ma anche nella cura.