Contro la fibrosi cistica arriva la “tripla terapia”

La combinazione di tre composti noti (elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor) si è mostrata sicura ed efficace contro la fibrosi cistica, anche in presenza di difetti genetici relativamente rari. Lo dimostra uno studio clinico, pubblicato sul New England Journal of Medicine, condotto da un team internazionale di ricerca, co-guidato dall’ospedale universitario Charité – Universitätsmedizin di Berlino. In tale studio, gli scienziati coinvolti hanno previsto che almeno fino al 90% dei casi i pazienti affetti da fibrosi cistica (caratterizzata dall’accumulo di muco appiccicoso e denso nei polmoni e provocata da mutazioni nel gene CFTR) potrebbero vedere sensibilmente migliorate salute e qualità della vita. “Ciò significa che in futuro nove pazienti su dieci potranno ricevere un trattamento efficace” ha spiegato il co-primo autore del report, prof. dr. Marcus A. Mall, a capo del centro di fibrosi cistica del nosocomio di Charité. Questa “tripla terapia”, ha aggiunto Mall, ha “un potenziale enorme, in particolare se usata precocemente contro i difetti molecolari che la causano per prevenire danno polmonare irreversibile”. “Alla fine, questo trasformerà una malattia genetica precedentemente fatale in una curabile” ha concluso.