Come passare dal buio alla luce. Dieci bambini, provenienti da diverse regioni italiane, hanno riacquistato la vista grazie alla prima terapia genica (voretigene neparvovec) messa a punto da Novartis. I piccoli pazienti, affetti da distrofie retiniche ereditarie, sono stati curati presso l’Azienda ospedaliera dell’Ateneo Vanvitelli di Napoli. Il trattamento, approvato e rimborsato in Italia, affronta una rara forma di patologia legata a mutazioni in entrambe le copie del gene RPE65 e ha visto il suo esordio circa 15 anni fa. Per la precisione, nel 2006.
INSIEME CON TELETHON E PHILADELPHIA
Quell’anno, infatti, la la terapia genica oculare targata Novartis era stata oggetto di una sperimentazione di “fase I” realizzata con la collaborazione tra l’Università Vanvitelli, la Fondazione Telethon e il Children Hospital di Philadelphia. In questi giorni, l’ulteriore step della cura ha dato i suoi successi, mostrando tutta l’efficacia ed il valore della collaborazione tra pubblico e privato, fino a confermare l’eccellenza della sanità italiana, ed in particolare di Napoli, nella ricerca scientifica e nella pratica clinica. Il capoluogo campano diventa così un punto di riferimento a livello nazionale per il trattamento di malattie rare della retina.
LA RICERCATRICE: UN TRATTAMENTO VINCENTE
“I dieci pazienti ora possono scrivere, leggere e muoversi in autonomia” ha commentato Francesca Simonelli, ordinario di Oftalmologia e Direttrice della Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli. “I risultati che abbiamo ottenuto (allargamento del campo visivo, aumento della capacità visiva da vicino, da lontano e in condizione di scarsa luminosità) hanno un profondo valore scientifico e clinico oltre a testimoniare che, in una patologia degenerativa, la via del trattamento precoce è quella vincente” ha aggiunto la ricercatrice campana.