Nuova speranza per la cura della sindrome di Sanfilippo, rara malattia metabolica, nota anche come mucopolisaccaridosi di tipo 3 (MPS 3). che colpisce i bambini e che ad oggi viene trattata soltanto in via sperimentale. Nei laboratori del centro di ingegneria genetica e biotecnologie avanzate (Ceinge) di Napoli i ricercatori, hanno utilizzato piccole molecole disegnate “ad hoc” per inibire l’accumulo di amiloide, una sostanza tossica, presente in numerose malattie neurodegenerative, e contrastare così i danni della malattia.
Gli scienziati hanno dimostrato nel modello murino che questi farmaci, sorta di “pinzette molecolari“, non solo proteggono dalla neurodegenerazione, ma se somministrati in combinazione con la terapia genica, ne potenziano addirittura l’effetto terapeutico. Lo studio*, pubblicato sulla rivista scientifica internazionale Molecular Therapy, è stato condotto da Alessandro Fraldi (nella foto al centro), responsabile di un gruppo di ricerca al Ceinge e professore associato di Istologia all’Università di Napoli “Federico II”.
Fonte news e foto: Ceinge di Napoli (clicca per saperne di più)