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Sla: acamprosato farmaco efficace nei pazienti con mutazioni del gene C9orf72

L’acamprosato, un farmaco già approvato per il trattamento della dipendenza da alcol, sarebbe in grado di rallentare la progressione della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) nei pazienti con mutazioni del gene C9orf72. E’ quanto emerso da uno studio internazionale, coordinato dal National Institute on Aging (NIH) e pubblicato su Cell Genomics, che ha visto, tra gli altri, il contributo degli scienziati del “Centro Dino Ferraridell’Università degli Studi di Milano, della Fondazione IRCCS Istituto Auxologico Italiano e della Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico.

Ebbene, i test e gli esperimenti condotti su cellule motoneuronali derivate da pazienti malati di SLA ed affetti da quel tipo di mutazione genetica, hanno dimostrato che l’acamprosato è capace di produrre un effetto neuroprotettivo paragonabile o addirittura superiore rispetto a quello del riluzolo, l’attuale medicinale standard utilizzato come terapia contro la SLA. La “task force” di studiosi ha anche scoperto che i fattori genetici che influenzano il rischio di sviluppare SLA sporadica possono modificare l’età di esordio nei pazienti con mutazioni di C9orf72, fornendo nuove informazioni sulla variabile espressione clinica della malattia.

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