Ascendis Pharma Italia ha annunciato i dati principali dello studio clinico registrativo ApproaCH, in doppio cieco e controllato con placebo, condotto per valutare l’impiego della molecola navepegritide per il trattamento di bambini affetti acondroplasia. Nella sperimentazione, i partecipanti trattati con il farmaco una volta alla settimana hanno dimostrato una velocità di crescita annualizzata (AGV) superiore al placebo.
“I risultati di questo studio registrativo dimostrano che navepegritide una volta alla settimana può, se approvato, rispondere alla necessità di un trattamento efficace, sicuro, tollerabile e conveniente per i bambini con acondroplasia”, ha affermato il dottor Ravi Savarirayan, del Murdoch Children’s Research Center (Australia), ricercatore nello studio ApproaCH. “Sono entusiasta delle possibilità che navepegritide offre come potenziale nuova opzione di trattamento per questi bambini, che consentirà una riduzione della frequenza di iniezioni, una migliore compliance e una riduzione del carico di assistenza per il caregiver”.
Navepegritide è un profarmaco sperimentale del peptide natriuretico di tipo C (CNP) somministrato una volta alla settimana e progettato per fornire un rilascio prolungato e un’esposizione continua di CNP attivo. Ascendis prevede di presentare all’EMA (Agenzia Europea per i Medicinali) una domanda di autorizzazione all’immissione in commercio del farmaco per il trattamento dell’acondroplasia durante il terzo trimestre del prossimo anno.
Fonte news: Osservatorio Malattie Rare. Clicca qui per leggere l’articolo completo